Мероприятия

 

15.05.2016

Первый и единственный рекомбинантный одноцепочечный фактор свёртывания крови VIII для лечения гемофилии А одобрен FDA

Компания CSL Behring объявила о том, что её новый препарат, рекомбинантный одноцепочечный фактор свёртывания крови пролонгированного действия для лечения гемофилии А у взрослых и детей, одобрен Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA).

Система AGP – это инновационный инструмент оценки ежедневной вариабельности гликемического профиля, необходимый врачам и пациентам для максимальной персонализации схемы лечения, а также для улучшения контроля сахарного диабета и предупреждения его осложнений.

 

Первый и единственный рекомбинантный одноцепочечный фактор свёртывания крови VIII для лечения гемофилии А, специально разработанный CSL Behring для длительной защиты от кровотечений, который может применяться дважды в неделю.
В ходе клинических исследований было установлено, что среднегодовая частота возникновения спонтанных кровотечений у пациентов, получающих данный препарат в целях профилактики, равна нулю.
Новый препарат продемонстрировал высокий профиль безопасности; образование ингибиторов в ходе клинических исследований не выявлено.

Это первый и единственный одноцепочечный препарат для терапии этого заболевания, специально разработанный для долгосрочной защиты от кровотечений с режимом дозирования от 2 до 3 раз в неделю. В ходе клинических исследований было установлено, что среднегодовая частота возникновения спонтанных кровотечений у пациентов, получающих данный препарат в целях профилактики, равна нулю. После активации в организме препарат действует аналогично природному плазматическому фактору свёртывания VIII. Он продемонстрировал высокий профиль безопасности; образования ингибиторов в ходе клинических исследований не выявлено.

Препарат показан для стандартной профилактики с целью снижения частоты кровотечений, для лечения уже развившихся кровотечений, а также для контроля кровотечений до, во время и после хирургических операций. Появление препарата на рынке США ожидается уже в начале лета этого года.

«Одобрение со стороны FDA первого рекомбинантного одноцепочечного препарата, позволяющего эффективно предотвращать кровотечения в течение длительного времени, крайне значимо для пациентов и врачей. Новый препарат был специально разработан для повышения молекулярной стабильности и продолжительности терапевтического эффекта, -  говорит д-р Лиза Боджио (Lisa Boggio), доцент кафедры внутренней медицины, гематологии и онкологии, клинический директор Центра гемофилии и тромбофилии Rush; участник программы клинических исследований AFFINITY. – AFSTYLA создан для того, чтобы дать пациентам возможность получать высокоэффективное и безопасное лечение. Режим дозирования дважды в неделю позволяет пациентам встроить лечебный процесс в их обычный ритм жизни».

Одобрение препарата основано на результатах программы клинических исследований AFFINITY. Программа включает два основных и одно расширенное мультицентровые исследования по оценке безопасности и эффективности препарата по его основному показанию у детей, подростков и взрослых, страдающих гемофилией А.

 

«В течение 100 лет компания CSL занимается разработкой инновационных препаратов, которые отвечают потребностям пациентов в высокоэффективной и безопасной терапии, – говорит д-р Эндрю Катбертсон (Andrew Cuthbertson), главный специалист по науке и директор подразделения научных исследований компании CSL Limited. – Одобрение инновационного и эффективного препарата для лечения гемофилии А, свидетельствует о приверженности CSL разрабатывать и выводить на рынок новые высокотехнологичные препараты, которые имеют огромный потенциал чтобы значительно улучшить жизнь пациентов. Мы рады расширить наш самый большой в индустрии портфель коагуляционных препаратов. Мы надеемся, что наш новый препарат окажет положительное влияние на качество жизни пациентов, страдающих гемофилией А».

***

Информация о гемофилии А

Гемофилия А – это врождённое нарушение свёртываемости крови, характеризующееся дефицитом или дефектами фактора VIII; практически все пациенты с этим нарушением – мужского пола. У людей с гемофилией А могут возникать длительные или спонтанные кровотечения, особенно в мышцы, суставы или внутренние органы. Согласно данным Центра по контролю и предотвращению заболеваний США (CDC), заболеванию подвержен 1 на 6 000 рождённых мальчиков.

Информация о программе AFFINITY

Данные программы AFFINITY показали, что среднегодовая частота возникновения спонтанных кровотечений равна нулю как у взрослых, так и детей. Из 1 195 эпизодов кровотечения, леченных в ходе основного исследования (848 - у взрослых и подростков и 347 - у детей), 94% у взрослых и подростков и 96% у детей успешно контролировались посредством не более чем 2-х инфузий препарата в неделю. 81% эпизодов кровотечений у взрослых и подростков и 86% эпизодов кровотечений у детей были успешно остановлены всего одной инфузией препарата. Большинство результатов остановки кровотечений при помощи AFSTYLA (94% случаев у взрослых и подростков и 96% случаев у детей) признано отличными или хорошими. У 13 взрослых пациентов и пациентов подросткового возраста, принимавших участие в исследовании и перенесших хирургическое вмешательство (в общей сложности – 16 операций), гемостатическая эффективность препарата оценивалась как отличная или хорошая. Головокружение и реакция гиперчувствительности были названы основными побочными эффектами применения препарата.

 

Информация о препарате

 

Рекомбинантный одноцепочечный фактор свёртывания крови VIII, разработанный и выпускаемый компанией CSL Behring для лечения гемофилии А. Механизм действия препарата основан на формировании посредством ковалентной связи одноцепочечного полипептида, который повышает стабильность фактора VIII и увеличивает время действия этого фактора. В настоящее время заявка на одобрение препарата находится в регуляторных органах Европы, Швейцарии и Австралии.

О компании CSL Behring

CSL Behring – ведущая глобальная биофармацевтическая компания, миссией которой является спасение жизни пациентов. Используя новейшие технологии, CSL Behring разрабатывает инновационные препараты, которые применяются для лечения нарушений свёртывания крови, первичных иммунодефицитов, наследственного ангионевротического отёка, наследственной патологии дыхательных путей и неврологических заболеваний. Препараты компании также широко применяются в кардиохирургии, трансплантации органов, лечении ожогов и для профилактики гемолитической болезни новорожденных.

 

Компания CSL Behring управляет одной из крупнейших в мире сетей по заготовке плазмы крови – CSL Plasma. Штаб-квартира CSL находится в Мельбурне, Австралия; в штате компании более 16 000 человек, подразделения представлены в более чем 30 странах. Для получения более подробной информации, пожалуйста, посетите сайт www.cslbehring.com.


 

 
Рассылка
Важно

→ Фармакопейные статьи


→ Медицинские архивы на службе современного врача


→ Перечень медицинских технологий

ЭКД архив

 

Баннер
Баннер
Баннер
Информационные партнеры:
Баннер
Баннер
Баннер
Баннер
Баннер
Баннер
Баннер
Баннер
Баннер
Баннер
Баннер
Баннер